「キムリア」白血病の新薬 3月に承認!?

健康

「キムリア」は、昨年から承認が待たれていましたが、いよいよ2019年3月に承認される見通しになったようです。

水泳の池江 璃花子さんが白血病を告白したことは大きな衝撃でしたが、さらに堀ちえみさんの舌がんの報告が続いたことに、”若い二人がなぜ?”との驚きを隠せません。

白血病は”血液がん”と言われ、治らないと言われた時代もありましたが、がん治療薬や治療法の開発が急速に進み今では元気に職場復帰する方が多くなりました。

さらに白血病の新薬として、新たに登場したのが「キムリア」です。

「キムリア」免疫細胞の遺伝子操作で白血病に効果!薬価は?

キムリアは、免疫細胞に遺伝子操作を加えてがんへの攻撃力を高める効果があり、米国食品医薬品局(FDA)が承認した新薬CTL019で、米国での製品名が「Kymriah」、国際一般名は「tisagenlecleucel」となっています。

キムリアを厚生労働省に申請していたのは、スイスの製薬大手ノバルティスの日本法人であるノバルティスファーマで、今年3月にも承認される見通しとのこと。

米国では白血病への効果があることが認められていますが、すべての白病の患者さんに適応というわけではありません。また、薬価も気になります。

「キムリア」の治療の対象は2タイプ

ノバルティスのプレスリリース2018.5.1によれば、キムリアが適応するのは、すべての白血病の患者さんではなく次の2つのタイプの患者さんが対象となるようです。

●難治性または2回以上の再発を認める25歳までのB細胞性急性リンパ芽球性白血病(ALL)
●びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)、高悪性度B細胞リンパ腫および濾胞性リンパ腫から生じたDLBCLなど、2ライン以上の全身療法を行った後の再発・難治性(r/r)大細胞型B細胞リンパ腫の成人患者さんの治療

ノバルティス[プレスリリース ]2018.5.21

難しい単語が並んでいますが、一言でいえば”特定の白血病やリンパ腫で他の治療法では治らない患者さんが対象”ということです。

キムリアは、この2つの異なる適応に対して、FDAの承認を取得した唯一のCAR-T細胞医療だそうです。

効果は高いが薬価はケタ違い!!

がんの治療薬はこれまでもさまざま開発されてきましたが、承認直後の薬価はいずれも他の病気の新薬とはケタ違いです。

米国では、1回の投与で5000万円との値段がついたようですが、とても一般人が負担できる金額ではありません。

これまでの新薬には、がん免疫治療薬としてよく知られている「オプジーボ」があります。オプジーボは2018年11月に薬価が約37%引き下げられましたが、それでも年間にかかる費用は1090万円。3回目の薬価改訂になりますが、当初の薬価は年間3000万円を超えていました。

新薬キムリアの1回の投与は5000万円とのこと、投与の回数はわかりませんが、8割に効果が認められたようです。

がん細胞攻撃の仕組みと効果

Yahooニュース「産経新聞」の記事によれば、キムリアのがん細胞攻撃の仕組みと効果について次のように説明されています。

「CAR-T細胞(キメラ抗原受容体T細胞)」を使ったがん免疫治療薬で、患者から採取した免疫細胞(T細胞)を遺伝子操作して体内に戻し、がん細胞を攻撃させる。


臨床試験では、再発可能性や、抗がん剤が効きにくい難治性の「B細胞性急性リンパ芽球性白血病患者」(ALL)の約8割でがん細胞がなくなった。同じく難治性の「びまん性大細胞型B細胞リンパ腫患者」(DLBCL)でも約5割に治療効果が確認された。

Yahooニュース「産経新聞」2019.2.20

「キムリア」の副作用

キムリアの重症または生命を脅かす副作用について、ノバルティスでは「CTL019(tisagenlecleucel)に関する米国の重要な安全性情報」の項で説明していますので、一部を抜粋しました。

●サイトカイン放出症候群(CRS)や神経毒性など、重症または生命を脅かす副作用を誘発する可能性
●CTL019投与後に、アナフィラキシーなどの重篤なアレルギー反応が起こる可能性
●1種類以上の血液細胞(赤血球、白血球、または血小板)の数が少なくなる可能性
●血液中の免疫グロブリン(抗体)値が低く感染のリスクが上昇する、あるいは低ガンマグロブリン血症を起こす可能性
●二次がんやがんの再発の可能性
●眠気、混乱、虚弱、めまい、発作など、記憶および身体調節に一時的な問題が生じる可能性
●一般的な副作用として、呼吸困難、発熱(100.4°F/38°C以上)、悪寒/悪寒による震え、混乱、重症の悪心、嘔吐および下痢、重症の筋肉痛または関節痛、重度の低血圧、めまい/ふらつき、頭痛など
●その他

ノバルティス[プレスリリース ]2018.5.21

女性患者さんなどは要注意

CTL019「キムリア」は、女性患者さんの使用に関しての情報がありません。ノバルティスでは、妊娠・授乳中の女性に対するCTL019の投与は推奨していませんから注意が必要です。

また、ビタミン剤やハーブサプリなどを含め、服用しているすべてを医師に報告することが求められています。

また、キムリアを投与した後は、市販のHIV検査で偽陽性になる可能性があり、さらに血液、臓器、組織および細胞を移植用として提供しないようにとのアドバイスもあります。

まとめ

グループ全体の年間売上5兆円、研究開発費1兆円の巨大企業だからこそ出来た新薬かもしれません。対応できる病気もこれから増えていくことが期待されます。

がん治療は、日々の進歩には驚くべきものがあります。「キムリア」の効果が認められた難治性DLBCLの患者さんの余命の中央値は6ヶ月だそうですから、「キムリア」の薬価の引き下げと他の症例への適応が待たれるところです。

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